基因疗法是一种将核酸聚合物作为药物输送到患者细胞中以治疗疾病的技术。这些聚合物的目标是可能纠正基因突变。基因疗法可能是从根源上解决遗传问题的一种方法。通过添加缺陷基因的校正副本，基因疗法有望帮助患病组织和器官正常工作。通常，基因治疗中使用载体（通常是病毒）将基因传递到需要的细胞。一旦进入细胞内部，细胞的基因读取机器就会利用基因中的信息来构建 RNA 和蛋白质分子。然后蛋白质（或 RNA）就可以在细胞中发挥作用。
基因治疗相关期刊
遗传综合征与基因治疗杂志、基因技术、干细胞研究与治疗杂志、克隆与转基因、癌症基因治疗、当前基因治疗、基因治疗与分子生物学、基因治疗与调控、人类基因治疗、人类基因治疗方法。
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